2024年3月28日，北京華昊中天生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“華昊中天”），一家依托合成生物學技術平臺開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權抗癌新藥的生物醫(yī)藥公司，今日宣布，其核心產(chǎn)品優(yōu)替德隆注射液獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“FDA”）孤兒藥認定，用于治療乳腺癌腦轉移。
優(yōu)替德隆獨特的理化性質(zhì)以及對P-糖蛋白介導的外排不敏感等優(yōu)勢，使其具備穿透血腦屏障的能力。該能力已通過動物腦組織分布實驗、患者腦腫瘤囊液實驗、以及兩項針對乳腺癌腦轉移的臨床研究數(shù)據(jù)得到充分證實。一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗和依托泊苷治療HER2陰性乳腺癌腦轉移患者II期臨床共入組17例患者，中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶客觀緩解率（CNS-ORR）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶臨床獲益率（CNS-CBR）分別達到73%和91%；另一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗治療HER2陰性乳腺癌腦轉移II期臨床共入組46例患者，中位無進展生存期為7.7個月，12個月總生存率達到74.4%?；谏鲜鰯?shù)據(jù)，F(xiàn)DA授予優(yōu)替德隆注射液治療乳腺癌腦轉移的孤兒藥認定。
考慮到優(yōu)替德隆出色的透血腦屏障能力以及腦部腫瘤治療潛力，華昊中天亦計劃在今年推進優(yōu)替德隆治療其他腦部腫瘤如肺癌腦轉移、腦膠質(zhì)瘤等的臨床申請及試驗。
關于“孤兒藥”
“孤兒藥”是指用于預防和治療罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人群小于20萬的疾病。由于這類疾病市場規(guī)模較小，導致藥企研發(fā)回報率較低。為讓患者有藥可醫(yī)，美國在1983推出了孤兒藥法案，從多個層面激勵孤兒藥的研發(fā)。獲得FDA授予的孤兒藥資格認定后，在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化將會享受多方面政策支持，包括臨床試驗費用稅收減免、免除新藥申請費用、獲得研發(fā)資助、加快審批等，特別是該藥物的該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。
[1] Source: Frost & Sullivan Analysis